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多數民眾不知骨髓纖維化為一種非常棘手的血液疾病，由其症狀常被與感冒、腸胃不適混淆，因而延誤就醫。骨髓纖維化每年新發患者數雖不多，但中華民國血液病學會提醒，由於骨髓纖維化前期多會出現疲倦、腹脹、盜汗等常被患者忽略的症狀，導致部分患者病況會進一步惡化為心臟衰竭或急性白血病，致死風險激增。

台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會侯信安理事長亦補充，骨髓纖維化風險不容小覷，若確診為中、高風險群，病患平均存活期不足5年 ，因此如長期出現上述症狀，民眾應盡速求診評估是否為疾病前兆，以免錯過黃金治療期。

骨髓纖維化雖惡性度高，但可用治療卻不多，除了輸血、傳統移植、化療，過去就僅有一款標靶藥物可用，但數據顯示，約七成患者在用藥5年內會產生抗藥性或副作用而中斷療程 ，這也表示一旦出現抗藥性、患者即陷入無藥可用的窘境。隨近年治療發展持續革新，新型口服標靶藥物成為近十年來最新核准用於中、重度骨髓纖維化的治療選擇，林口長庚醫院血液科郭明宗主任指出，新型標靶藥物可抑制變異基因，在臨床治療上提供更多選擇，使治療受挫的患者不再求助無門。

新型口服標靶藥物雖是近十年來最新核准的治療選擇，但由於其費用較為昂貴，患者治療負擔亦重。健保署宣布自今(2025)年1月起擴大給付新型口服標靶藥物，成為近十年來最新通過健保給付的骨髓纖維化藥物，補足臨床治療落差、完備患者選擇。中華民國血液病學會黃泰中秘書長表示，健保擴大給付後，期待未來臨床上促進醫病間更積極的討論，拉近患者與新型治療的距離，借重治療新利器，幫助患者找回精彩人生下半場、重拾生活曙光。

骨髓纖維化沉默且致命，兩成惡化急性白血病

骨髓纖維化較為罕見，多數民眾不知其為一種非常棘手的血液疾病，由其症狀常被與感冒、腸胃不適混淆，因而延誤就醫。侯信安理事長說明：「骨髓纖維化起因為造血細胞基因突變，產生許多不正常細胞激素，使患者原有造血系統失常，而由於正常紅血球數不足，其他器官就會開始代償造血，而最常見的確診症狀就是脾臟腫大。」

侯信安理事長補充，骨髓纖維化難治療不只在其前期症狀幽微難辨、疾病的危險性更不容小覷，據統計，約10%-20%骨髓纖維化患者因未能即時獲得治療而惡化為急性骨髓性白血病，導致致死風險驟升，此外，中度風險以上骨髓纖維化患者平均存活期也僅5年，可見其惡性度極高，民眾更切勿掉以輕心。

骨髓纖維化前期多會出現疲倦、腹脹、盜汗等常被患者忽略的症狀，導致部分患者病況會進一步惡化為心臟衰竭或急性白血病，致死風險激增。

近十年來最新核可新型口服標靶成利器

骨髓纖維化目前唯一根治方式為異體骨髓移植，但因風險高、且需考量年齡、病況與匹配合適捐贈者，使多數中高齡患者無法使用，其餘治療選擇則包括：化療、脾臟切除手術、放療、輸血、標靶藥物等，考量治療效果，過去約十年間，標靶藥物多為骨髓纖維化臨床治療上的首要選項。標靶藥物雖相對其他治療較有效益，但副作用也常導致病友不適、進而中斷治療 ，郭明宗主任說：「臨床上患者可能在2~3年內出現副作用或藥物效果減弱、脾臟再次脹大等狀況。」但因標靶藥物選擇有限、又無其他可適用療法，導致患者求助無門、喪失抗病鬥志。

骨髓纖維化治療困境遲遲難突破，直至台灣近十年來最新核准新型口服標靶藥物，中、重度骨髓纖維化治療才終於加入生力軍。有鑑於骨髓纖維化治療困境長年難破、新型口服標靶治療的加入重新賦與患者治療選擇權，帶來顯著效益，健保署宣布今(2025)年1月起正式開始給付新型口服標靶藥物，黃泰中秘書長表示，這也是近十年來健保署最新核准骨髓纖維化新藥物的加入，對患者來說用藥選擇更完備、負擔也更低。