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多数民众不知骨髓纤维化为一种非常棘手的血液疾病，由其症状常被与感冒、肠胃不适混淆，因而延误就医。骨髓纤维化每年新发患者数虽不多，但中华民国血液病学会提醒，由于骨髓纤维化前期多会出现疲倦、腹胀、盗汗等常被患者忽略的症状，导致部分患者病况会进一步恶化为心脏衰竭或急性白血病，致死风险激增。

台湾骨髓增生性肿瘤关怀协会侯信安理事长亦补充，骨髓纤维化风险不容小觑，若确诊为中、高风险群，病患平均存活期不足5年 ，因此如长期出现上述症状，民众应尽速求诊评估是否为疾病前兆，以免错过黄金治疗期。

骨髓纤维化虽恶性度高，但可用治疗却不多，除了输血、传统移植、化疗，过去就仅有一款标靶药物可用，但数据显示，约七成患者在用药5年内会产生抗药性或副作用而中断疗程 ，这也表示一旦出现抗药性、患者即陷入无药可用的窘境。随近年治疗发展持续革新，新型口服标靶药物成为近十年来最新核准用于中、重度骨髓纤维化的治疗选择，林口长庚医院血液科郭明宗主任指出，新型标靶药物可抑制变异基因，在临床治疗上提供更多选择，使治疗受挫的患者不再求助无门。

新型口服标靶药物虽是近十年来最新核准的治疗选择，但由于其费用较为昂贵，患者治疗负担亦重。健保署宣布自今(2025)年1月起扩大给付新型口服标靶药物，成为近十年来最新通过健保给付的骨髓纤维化药物，补足临床治疗落差、完备患者选择。中华民国血液病学会黄泰中秘书长表示，健保扩大给付后，期待未来临床上促进医病间更积极的讨论，拉近患者与新型治疗的距离，借重治疗新利器，帮助患者找回精彩人生下半场、重拾生活曙光。

骨髓纤维化沉默且致命，两成恶化急性白血病

骨髓纤维化较为罕见，多数民众不知其为一种非常棘手的血液疾病，由其症状常被与感冒、肠胃不适混淆，因而延误就医。侯信安理事长说明：「骨髓纤维化起因为造血细胞基因突变，产生许多不正常细胞激素，使患者原有造血系统失常，而由于正常红血球数不足，其他器官就会开始代偿造血，而最常见的确诊症状就是脾脏肿大。」

侯信安理事长补充，骨髓纤维化难治疗不只在其前期症状幽微难辨、疾病的危险性更不容小觑，据统计，约10%-20%骨髓纤维化患者因未能即时获得治疗而恶化为急性骨髓性白血病，导致致死风险骤升，此外，中度风险以上骨髓纤维化患者平均存活期也仅5年，可见其恶性度极高，民众更切勿掉以轻心。

骨髓纤维化前期多会出现疲倦、腹胀、盗汗等常被患者忽略的症状，导致部分患者病况会进一步恶化为心脏衰竭或急性白血病，致死风险激增。

近十年来最新核可新型口服标靶成利器

骨髓纤维化目前唯一根治方式为异体骨髓移植，但因风险高、且需考量年龄、病况与匹配合适捐赠者，使多数中高龄患者无法使用，其余治疗选择则包括：化疗、脾脏切除手术、放疗、输血、标靶药物等，考量治疗效果，过去约十年间，标靶药物多为骨髓纤维化临床治疗上的首要选项。标靶药物虽相对其他治疗较有效益，但副作用也常导致病友不适、进而中断治疗 ，郭明宗主任说：「临床上患者可能在2~3年内出现副作用或药物效果减弱、脾脏再次胀大等状况。」但因标靶药物选择有限、又无其他可适用疗法，导致患者求助无门、丧失抗病斗志。

骨髓纤维化治疗困境迟迟难突破，直至台湾近十年来最新核准新型口服标靶药物，中、重度骨髓纤维化治疗才终于加入生力军。有鉴于骨髓纤维化治疗困境长年难破、新型口服标靶治疗的加入重新赋与患者治疗选择权，带来显着效益，健保署宣布今(2025)年1月起正式开始给付新型口服标靶药物，黄泰中秘书长表示，这也是近十年来健保署最新核准骨髓纤维化新药物的加入，对患者来说用药选择更完备、负担也更低。