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肝母细胞瘤是儿童最常见的肝脏原发性恶性肿瘤。一般认为这是一种胚胎性肿瘤，病理过程可能发生于胎儿晚期，也有可能至成人期后才发病，但最多见于出生后1～2年的幼儿，男性又多于女性。恶性程度高，可透过血液和淋巴途径转移，部位广泛，但较常见的转移部位为肺、腹腔、淋巴结和脑。

虽然病因和发病机制尚未完全明瞭，但研究显示基因异常与促进肝母细胞瘤发展有关。其他可能的相关因素如染色体异常、遗传因子、低出生体重、怀孕期间母亲口服避孕药、使用促性腺激素、大量饮酒等外界因素。另外研究也证实，台湾很高比例罹患肝细胞癌的儿童都是B型肝炎带原者，所以肝细胞癌的发生也与母亲为B型肝炎带原者，造成垂直感染有关。

发病早期不容易发现，通常是家长在儿童左上腹部发现肿块时就诊。另外会出现食欲不振、恶心呕吐、体重减轻、腹泻、上腹部或全腹隆起、腹壁静脉曲张、发烧。因肿瘤增大会使包膜张力加大，出现腹部胀痛。部分病例腹部肿块不明显，但肿瘤朝胸腔生长压迫横膈，会有呼吸困难的状况。

目前的治疗原则为根治性切除肿瘤、确保肝功能的有效代偿、达到治愈或延长生存期，提高存活率为目的，另常辅以化疗、放疗或免疫治疗。