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肝母細胞瘤是兒童最常見的肝臟原發性惡性腫瘤。一般認為這是一種胚胎性腫瘤，病理過程可能發生於胎兒晚期，也有可能至成人期後才發病，但最多見於出生後1～2年的幼兒，男性又多於女性。惡性程度高，可透過血液和淋巴途徑轉移，部位廣泛，但較常見的轉移部位為肺、腹腔、淋巴結和腦。

雖然病因和發病機制尚未完全明瞭，但研究顯示基因異常與促進肝母細胞瘤發展有關。其他可能的相關因素如染色體異常、遺傳因子、低出生體重、懷孕期間母親口服避孕藥、使用促性腺激素、大量飲酒等外界因素。另外研究也證實，台灣很高比例罹患肝細胞癌的兒童都是B型肝炎帶原者，所以肝細胞癌的發生也與母親為B型肝炎帶原者，造成垂直感染有關。

發病早期不容易發現，通常是家長在兒童左上腹部發現腫塊時就診。另外會出現食欲不振、噁心嘔吐、體重減輕、腹瀉、上腹部或全腹隆起、腹壁靜脈曲張、發燒。因腫瘤增大會使包膜張力加大，出現腹部脹痛。部分病例腹部腫塊不明顯，但腫瘤朝胸腔生長壓迫橫膈，會有呼吸困難的狀況。

目前的治療原則為根治性切除腫瘤、確保肝功能的有效代償、達到治癒或延長生存期，提高存活率為目的，另常輔以化療、放療或免疫治療。